Journal of Hematology & Oncology | 多发性骨髓瘤治疗新标准：早期干预与精准响应评估

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本文回顾了2024年美国血液学会年会（ASH）上关于多发性骨髓瘤（MM）治疗的关键研究进展，包括daratumumab在高危冒烟型骨髓瘤中的疗效、MRD指导下的治疗停药策略、以及响应评估的简化方法。

 

文献概述
本文《Practice-changing updates on multiple myeloma: highlights from the 2024 ASH annual meeting》，发表于Journal of Hematology & Oncology杂志，回顾并总结了多发性骨髓瘤（MM）在2024年美国血液学会（ASH）年会上的多项突破性研究。文章特别关注daratumumab在高危冒烟型MM中的治疗优势、MRD监测在治疗停药决策中的作用，以及belantamab mafodotin在早期复发患者中的疗效提升。研究团队还讨论了响应评估流程的简化及其对临床试验设计的潜在影响。

背景知识
多发性骨髓瘤（MM）是一种浆细胞恶性增殖性疾病，目前仍无法治愈，但治疗策略正不断优化。高危冒烟型MM（sMM）患者通常处于疾病进展高风险，早期干预可能延缓疾病转化。Daratumumab作为一种抗-CD38单抗，在一线治疗中显示出显著的PFS获益。MRD（微小残留病）评估是判断治疗反应的重要指标，研究显示持续MRD阴性患者可能安全停药。此外，belantamab mafodotin作为抗BCMA抗体药物偶联物，在早期复发患者中与标准治疗比较显示更高的MRD阴性率和PFS延长。尽管这些治疗策略显著改善了临床结局，但在疾病分层、个体化治疗和响应评估方面仍存在挑战。本文综述了这些关键进展，并探讨其对临床实践和未来研究方向的启示。

 

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研究方法与实验
研究团队综合分析了多项临床试验结果，包括AQUILA、GMMG-HD7、CEPHEUS、DREAMM-7/8等phase 3临床试验。研究评估了daratumumab在高危sMM中的疗效、IsaVRd与VRd在移植适宜患者中的MRD阴性率、DaraVRd与VRd在非适宜患者中的PFS和OS、以及belantamab mafodotin在早期复发患者中的疗效与安全性。

关键结论与观点

• AQUILA研究显示，daratumumab组的中位PFS未达到，而主动监测组为41.5个月，60个月PFS率分别为63.1%和40.8%。
• Daratumumab组的严重不良事件发生率为40%，感染率为16.1%，显著高于主动监测组（4.6%）。
• GMMG-HD7研究中，IsaVRd组的MRD阴性率（10−5）为66% vs. VRd组48%，3年PFS率分别为83% vs. 75%。
• CEPHEUS研究显示，DaraVRd组在移植不适宜患者中MRD阴性率（10−5）为46.2% vs. VRd组27.3%，54个月PFS率分别为81%和69.5%。
• DREAMM-7研究中，belantamab联合硼替米和地塞米松（BelaVd）的中位PFS为36.6个月 vs. daratumumab组13.4个月（HR=0.41）。
• DREAMM-8研究中，BelaPd组的1年PFS率为80% vs. PVd组67%，且MRD阴性率更高（24% vs. 5%）。
• 研究团队还评估了MRD监测在治疗停药中的作用，部分患者在持续MRD阴性3年后停药，92%在30个月后仍维持MRD阴性。
• STAMINA研究的二次分析显示，24小时尿蛋白检测在响应评估中贡献小于1%，提示响应评估流程可简化。

研究意义与展望
这些研究结果为多发性骨髓瘤的早期干预、治疗优化和响应评估提供了重要临床证据，尤其支持daratumumab在高危sMM中的应用、IsaVRd和DaraVRd在一线治疗中的地位、以及belantamab在早期复发中的治疗优势。未来研究将聚焦于如何更精准定义高危患者、优化MRD评估策略，并探索联合治疗与个体化停药的长期影响。

 

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结语
本文系统总结了2024年ASH会议中关于多发性骨髓瘤治疗的多项关键进展，尤其强调了daratumumab在高危冒烟型MM中的显著PFS获益、MRD指导的治疗停药策略、以及belantamab联合治疗在早期复发中的疗效优势。研究还指出响应评估流程可简化，减少不必要的尿蛋白检测。这些发现为临床实践提供了新的标准，并为未来的个体化治疗策略奠定基础。

 

Ioannis Ntanasis-Stathopoulos, Panagiotis Malandrakis, and Maria Gavriatopoulou. Practice-changing updates on multiple myeloma: highlights from the 2024 ASH annual meeting. Journal of Hematology & Oncology.