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本研究通过系统综述和荟萃分析，首次整合干预性与真实世界数据，对BCMA靶向的CAR-T和BiTE疗法在复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者中的疗效与安全性进行了全面比较，为临床个体化治疗决策提供了重要依据。
文献概述
本文《Comparative efficacy and safety of BCMA-targeted CAR T cells and BiTEs in relapsed/refractory multiple myeloma: a meta-analysis of interventional and real-world studies》，发表于《Annals of Hematology》杂志，回顾并总结了BCMA靶向的CAR-T细胞疗法与BiTEs（双特异性T细胞衔接剂）在R/R MM中的应用效果及其安全性。文章详细比较了不同疗法的总体反应率（ORR）、完全缓解率（CR/sCR）及不良反应特征，同时纳入了真实世界研究数据，拓展了既往分析的范围。
背景知识
多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma, MM）是一种克隆性浆细胞肿瘤，常见于老年人群，具有显著的终末器官损伤，如骨病变、肾功能障碍、贫血及高钙血症。尽管治疗手段不断进步，包括自体干细胞移植（ASCT）、蛋白酶体抑制剂（PIs）、免疫调节药物（IMiDs）及单克隆抗体的应用，MM仍不可治愈，尤其在复发或难治性（R/R）阶段。BCMA（B细胞成熟抗原）作为TNFRSF17家族成员，在浆细胞表面高表达，成为新型免疫治疗的关键靶点。CAR-T细胞疗法通过体外工程改造靶向BCMA，激活T细胞并介导强效杀伤，而BiTEs则通过同时结合T细胞CD3与MM细胞BCMA，诱导T细胞杀伤作用。然而，不同疗法在疗效、毒性及适用人群方面存在显著差异，如何优化治疗顺序、提高疗效持久性及降低毒性仍需进一步探索。
研究方法与实验
研究通过系统检索PubMed、Embase及Cochrane Library数据库至2024年10月2日，共纳入26项研究（2246例R/R MM患者），其中15项为干预性研究，11项为观察性/回顾性研究。采用随机效应模型（DerSimonian-Laird方法）进行荟萃分析，并通过Meta回归评估不同研究因素对ORR的影响。主要终点包括ORR、CR/sCR及安全性指标如血液毒性、CRS、ICANS及感染率。
关键结论与观点
研究意义与展望
本研究为R/R MM的BCMA靶向免疫治疗提供了迄今为止最全面的疗效与安全性证据，支持在临床实践中根据患者风险特征及治疗目标进行个体化选择。未来研究应进一步评估不同治疗顺序、联合方案及长期随访数据，以优化治疗策略并减少耐药性问题。此外，真实世界数据的扩展将有助于识别影响疗效与安全性的关键临床因素，为精准医学提供支持。
结语
本系统综述与荟萃分析全面评估了BCMA靶向的CAR-T与BiTEs在R/R MM中的疗效与安全性。CAR-T细胞疗法在深度缓解方面表现优异，但伴随更高的血液系统毒性与CRS风险；BiTEs则提供更安全但疗效略低的替代方案。研究结果强调了治疗选择应基于患者个体特征，如年龄、高危细胞遗传学及合并症，为临床决策提供了重要参考。未来，随着更多双靶向及联合治疗方案的出现，疗效与安全性平衡将成为研究重点，真实世界数据也将进一步优化治疗策略。
