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该研究评估了Elranatamab在复发和/或难治性免疫球蛋白轻链（AL）淀粉样变性患者中的安全性和有效性，显示出100%的总体血液学反应率和67%的完全缓解率，为高危患者提供了新的治疗选择。
文献概述
本文《Elranatamab在复发和/或难治性AL淀粉样变性患者中的安全性和有效性》发表于Blood杂志，回顾并总结了Elranatamab在难治性AL淀粉样变性患者中的临床应用及其疗效。研究显示，Elranatamab在治疗过程中能够快速且深度降低受累轻链（iFLC）水平，从而改善器官功能并提高生存质量。背景知识
免疫球蛋白轻-chain（AL）淀粉样变性是一种浆细胞异常增生引起的罕见系统性疾病，其特征是免疫球蛋白轻链沉积在多个器官中，导致进行性器官功能障碍。治疗目标是迅速并深度降低iFLC水平，以最大化器官功能恢复的可能性。目前，对于复发和/或难治性AL淀粉样变性（RRAL）患者，尚无FDA批准的特定治疗方案。BCMA（B细胞成熟抗原）靶向的双特异性T细胞衔接剂（BiTEs）如Elranatamab和Teclistamab已在复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）中显示出良好的疗效和安全性。然而，在AL淀粉样变性中的应用仍缺乏大规模前瞻性研究数据。本研究为首个评估Elranatamab在RRAL患者中的临床数据，提供了现实世界中对该药物的治疗经验。
研究方法与实验
该研究采用回顾性队列分析，共纳入9名接受Elranatamab单药治疗的RRAL患者。患者的治疗反应评估基于国际共识标准，包括血液学和器官反应。所有患者均在DFCI/BWH或CUMC接受治疗，治疗方案遵循药物说明书，包括初始剂量递增策略和住院管理。研究还评估了CRS（细胞因子释放综合征）和ICANS（免疫细胞相关神经毒性综合征）的发生率及处理方式。关键结论与观点
研究意义与展望
该研究为Elranatamab在RRAL患者中的临床应用提供了初步证据，支持进一步前瞻性研究以验证其疗效和安全性。研究团队建议，对于高危、移植不适宜的RRAL患者，Elranatamab可能成为重要的治疗选择，特别是在多学科管理条件下。未来的研究应关注长期随访数据，包括感染风险、耐药机制以及联合治疗策略的优化。
结语
Elranatamab在复发和/或难治性AL淀粉样变性患者中展现出高效血液学反应，包括MRD阴性率高、iFLC快速下降以及器官反应的改善。虽然CRS和ICANS发生率较高，但多数为低级别且可控。研究强调了在高容量淀粉样变性中心使用Elranatamab的可行性，但需进一步前瞻性研究验证长期疗效和安全性。赛业生物可提供相关基因编辑小鼠模型和疾病研究平台，以支持AL淀粉样变性及BCMA靶向治疗的临床前研究。
